Au cours des 2 dernières années, des chercheurs de diverses équipes ont réussi à reprogrammer des cellules somatiques de souris ou humaines pour obtenir des cellules souches pluripotentes induites (SPi). Ces cellules sont comparables aux cellules souches embryonnaires et offrent une capacité de différenciation contrôlée sous l’influence de stimulations exogènes. Elles pourraient de ce fait être utilisées dans les futures thérapies cellulaires de remplacement pour traiter les maladies dégénratives. Cette application thérapeutique a été expérimentée avec succés chez des modèles murins de maladie de Parkinson en particulier avec des résultats remarquables en terme d’amélioration clinique.

Un problème majeur persiste néanmoins car les vecteurs viraux (rétro- ou lentivirus) transportant les gènes encodant les facteurs de transcription permettant la reprogrammation cellulaire s’intégre également au génome cellulaire. Or cette intégration à l’aveugle est potentiellement tumorigène, comme l’a prouvé le développement anormalement fréquent de tumeurs chez les souris mutées. Cet inconvénient les rend inutilisables en thérapeutique humaine.

Afin de surmonter ce problème, une équipe américaine a tenté récemment d’utiliser un vecteur viral différent, appartenant à la famille des adénovirus. Il a la propriété de pouvoir transporter de façon transitoire 4 gènes de reprogrammation et de ne pas s’intégrer dans le génome des cellules hôtes. Les résultats des essais menés ont confirmé cette double qualité : la « livraison » correcte des gènes permettant l’obtention de cellules adeno-Spi pluripotentes (à partir de cellules cutanées ou hépatiques), ayant éliminé progressivement le vecteur viral non intégré au génome. L’obstacle conceptuel empéchant la transposition de cette méthode à l’homme semble donc théoriquement levé. Des travaux de confirmation et d’amélioration (en particulier de stimulation chimique de ces cellules adeno-Spi) seront toutefois indispensables avant tout application en thérapeutique humaine, les auteurs eux-mêmes n’imaginant pas la concrétisation de ces projets dans un délai de moins de 5 ans dans le meilleur des cas.